2020年夏天的某个时刻,尼克·哈鲁菲(Nick Kharufeh)正在加州与家人一起参加独立日派对。第二天,他的左眼看不见了。
现年26岁的Kharufeh被一个失灵的烟花击中脸部,导致他的左眼严重受损和失明,他的医生说他们对此无能为力。“我以为我的生命结束了,”在事故发生前一直在接受飞行员训练的Kharufeh说。
然而,仅仅几个月后,Kharufeh的母亲得知了波士顿的一项实验性试验。那里的研究人员正在研究一种专门针对像Kharufeh这样单眼受伤的患者的修复技术,这些患者无法通过传统方法治疗。
角膜移植可以帮助受损的眼睛恢复功能和视力,但前提是患者角膜周围仍然有健康的干细胞储备。这些干细胞——被称为角膜缘干细胞的成体细胞,与胚胎干细胞不同——维持着眼睛的透明表面层;没有它们,角膜会变得凹凸不平、不透明和疼痛。这就是Kharufeh的情况:他的眼睛上长出了白色的组织,在事故发生后,他的眼睛也痛苦地与眼睑融合在一起。
Kharufeh从加利福尼亚搬到了波士顿,参加了这项试验。“我在加州的所有医生都告诉我,希望不大,”他说。“我想,‘我还是报名吧,因为最坏的情况就是我的那只眼睛一直失明,而最好的情况就是我能重见光明。’”
受伤三年后,对Kharufeh和其他几个参与试验的人来说,最好的情况已经成为现实,8月18日发表在《科学进展》(Science Advances)上的一篇论文描述了试验的早期结果。
首先,外科医生通过微小的活检从病人的健康眼睛中获取干细胞,首席研究员乌拉·尤尔库纳斯博士解释说,他是哈佛附属医院Mass eye and Ear的角膜外科医生,在过去的20年里,他一直在完善这项技术。然后,技术人员将活检样本分成更小的片段,并添加酶,将干细胞与其底层组织分离。细胞生长大约两周,直到它们形成薄片。然后将细胞片移植到受伤的眼睛中,恢复角膜正常运作的自然过程。
在《科学进展》杂志发表的两篇论文中,这项技术在没有进一步治疗的情况下改善了患者的视力。在另外两名患者中,手术恢复了他们的功能,足以接受角膜移植。
这篇论文的重点是前五名参加试验的人,其中一人的干细胞采集和移植技术没有成功。Kharufeh参加了下一阶段的试验,因此没有被包括在已发表的研究中,但已经经历了相同的程序,并将被包括在未来的出版物中。
美国和海外的其他研究人员已经试验了使用干细胞恢复视力的各种方法。欧洲的监管机构已经批准了一种类似于Mass Eye and Ear开发的疗法,美国的一些医生也进行了其他类型的角膜干细胞移植。但Jurkunas说,其他方法要么需要更大的活组织检查,这对病人健康的眼睛有风险,要么需要供体细胞,这可能会被排斥。使用如此少量患者自身细胞的成功试验是一个令人兴奋的里程碑。也就是说,这种方法仍处于试验阶段。Jurkunas的实验室还在继续完善它,她说下一步是与美国监管机构合作设计更大规模的研究。她说,确保其他外科医生和实验室可以复制她和她在丹娜-法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和JAEB健康研究中心的同事花了很长时间完善的技术,这一点也很重要。
论文中描述的程序也适用于一组特定的患者:那些仍然有一只健康的眼睛,可以从中获取干细胞,但也有足够大的损伤,可以排除角膜移植的人。Jurkunas估计,美国每年约有1,000人符合这一描述。但是,她说,这种方法是未来细胞疗法的“垫脚石”。
这个手术对Kharufeh来说已经是巨大的,他的左眼视力现在模糊但功能正常,有可能通过进一步的矫正手术得到更大的改善。他说:“我现在完全可以用我的坏眼睛在公寓里导航,或者穿过街道。”
Kharufeh已经放弃了成为飞行员的梦想,但随着视力的改善和医院后续预约的减少,他甚至考虑回到学校攻读市场营销硕士学位。
“这太酷了,”他说,“用左眼看东西。”

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